2026年2月5日，復星醫藥（600196. SH；02196.HK）宣佈公司自主研發的MEK 1/2抑製劑蘆沃美替尼片（商品名：復邁寧^®）用於治療伴有症狀、無法手術的叢狀神經纖維瘤（PN）的I型神經纖維瘤病（NF1）成人患者的藥品上市申請獲國家藥監局受理並已獲納入優先審評程式。標誌著該創新藥在繼2025年5月獲批用於兒童及青少年NF1患者後，向覆蓋全年齡段患者的目標邁出關鍵一步，也為國內大量缺乏有效藥物治療的成人NF1患者帶來了新的曙光。

I.型神經纖維瘤病（NF1）是一種由NF1基因突變引起的常染色體顯性遺傳疾病，全球發病率約為1/2500至1/3000^[1]，在我國已被納入第二批罕見病目錄。該病的自然病程呈現持續生長的特徵，可引起嚴重併發症，致畸、致殘率高，治療需求大。手術是其主要的治療手段，但由於病灶常毗鄰重要臟器及神經根，並且呈浸潤性生長，瘤體富含血管網，使得手術治療受限。對於無法手術治療的患者亟需藥物治療，但目前國內尚無藥物獲批用於成人NF1。

本次復邁寧^®新增成人NF1適應症的申請，主要基於該藥物在臨床研究中展現出的顯著療效和良好的安全性。在2025年神經纖維瘤大會（NF Conference）上復星醫藥公佈的II期臨床研究成人佇列的最新數據顯示：蘆沃美替尼在成人NF1-PN患者中實現42.9%的客觀緩解率（ORR）和95.2%的疾病控制率（DCR），同時改善疼痛症狀，安全性可控^[2]。蘆沃美替尼片若成功獲批成人適應症，將成為國內該領域的重要突破，進一步滿足臨床需求，並與已上市的兒童適應症形成協同，構建完整的NF1產品群組。

復邁寧^®是國內首個且目前唯一同時覆蓋成人朗格漢斯細胞組織細胞增生症（LCH）和伴有叢狀神經纖維瘤的I型神經纖維瘤病（NF1）雙適應症的藥物。 目前，復邁寧^®已在中國獲批用於治療成人朗格漢斯細胞組織細胞增生症（LCH）及組織細胞腫瘤，以及2歲及2歲以上伴有症狀、無法手術的叢狀神經纖維瘤（PN）的I型神經纖維瘤病（NF1）兒童及青少年患者，填補了國內相關罕見腫瘤治療領域的空白。2025年10月，依據《兒童抗腫瘤藥物研發鼓勵試點計劃（星光計劃）申報指南》，國家藥監局藥品審評中心（CDE）已將蘆沃美替尼片納入「星光計劃」，適應症為朗格漢斯細胞組織細胞增生症和低級別腦膠質瘤。此外，該藥品用於兒童LCH的上市申請已獲國家藥監局受理並被納入優先審評程式，其用於治療兒童低級別腦膠質瘤於中國境內處於III.期臨床試驗階段、用於治療顱外動靜脈畸形於中國境內處於II.期臨床試驗階段，各項臨床進展也在有序推進當中。

復星醫藥持續加碼創新藥研發，其重點產品蘆沃美替尼片的累計投入已成為公司在腫瘤治療領域佈局的縮影。 截至2025年12月，公司針對蘆沃美替尼片的累計研發投入約人民幣6.63億元（未經審計）。根據IQVIA MIDAS™最新數據^[3]，2024年全球MEK1/2選擇性抑製劑銷售額約20.68億美元，顯示出該靶點藥物的市場潛力。

此次成人NF1適應症已受理並獲納入優先審評，是復星醫藥深耕腫瘤領域的又一重要里程碑。它不僅有望為患者提供新的治療選擇，也將進一步豐富公司的創新產品群組，增強了在罕見腫瘤治療領域的市場競爭力。

[1]Hirbe AC, Gutmann DH. Neurofibromatosis type 1: a multidisciplinary approach to care. Lancet Neurol. 2014 Aug;13(8):834-43.

[2] Xiaojie Hu,et al.NF Conference 2025