2025年3月13日，復星醫藥宣佈控股子公司浙江星浩澎博醫藥有限公司（以下簡稱「星浩澎博」）於近日收到國家藥品監督管理局關於同意XH-S003膠囊（申請註冊分類：化藥1類；以下簡稱「XH-S003」）用於治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）開展臨床試驗的批准。星浩澎博擬於條件具備後於中國境內（不包括港澳台地區，下同）開展II期臨床試驗。

XH-S003為復星醫藥自主研發的補體系統小分子抑制劑，擬用於治療補體異常激活相關的疾病。XH-S003作為特異性的補體替代途徑抑制劑，作用於補體系統C5末端通路上游，能同時控制血管內和血管外溶血，起到比C5單抗藥物具有更優的治療效果，彌補了C5抗體的不足，同時為患者提供口服藥物的選擇。

復星醫藥執行總裁、全球研發中心CEO王興利表示，「XH-S003獲批開展II期臨床是復星醫藥在罕見病領域持續創新的又一重要里程碑。PNH患者長期面臨治療選擇有限、生存質量嚴峻的挑戰，復星醫藥始終以患者為中心，圍繞未被滿足的臨床需求，積極推動罕見病藥物的研發，填補相關疾病治療領域的空白，提升創新治療藥物在罕見病患者中的可及性，造福更多中國患者。」

陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）是一種補體介導的慢性罕見血液疾病。PNH患者的造血幹細胞由於PIG-A基因發生突變，導致其產生易於被補體系統過早破壞的紅細胞，從而引發血管內溶血（紅細胞在血管內被破壞）和血管外溶血（紅細胞在脾臟和肝臟中被破壞），臨床主要表現為貧血、陣發性血紅蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。PNH是一種嚴重影響患者生活質量的罕見病，發病率約百萬分之一至二，亞洲人群發病率高於歐美。抗補體C5療法是既往國際公認的PNH標準治療，但在抗C5治療後，仍有大部分患者有殘留貧血、疲乏和輸血依賴，嚴重影響生活質量。

截至目前，XH-S003另一適應症用於治療IgA腎病等補體異常激活相關的腎小球疾病於中國境內處於II期臨床試驗階段，並已完成澳大利亞及中國境內的I期臨床試驗。

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關於復星醫藥

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復星醫藥以患者為中心、圍繞未被滿足的臨床需求，通過自主研發、合作開發、許可引進、產業投資等多元化、多層次的合作模式，持續豐富創新產品管線，並不斷聚焦差异化、高技術壁壘的產品研發，持續提升管線價值。復星醫藥的創新產品聚焦實體瘤、血液瘤、免疫炎症等核心治療領域，並重點強化抗體/ADC、細胞治療、小分子等核心技術平台。

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